Pesquisadores relatam estudo sobre rozanolixizumabe, zilucoplan fase 3 da miastenia gravis

The Lancet Neurology publicou dados do estudo de fase 3 MycarinG avaliando a eficácia e segurança de rozanolixizumabe em pacientes adultos com miastenia gravis generalizada positiva para autoanticorpos de receptores de acetilcolina (AChR-Ab+) ou positiva para tirosina quinase muscular específica (MuSK-Ab+) e a fase 3 Estudo RAISE avaliando a eficácia e segurança do zilucoplan em pacientes adultos com AChR-Ab+ gMG leve a grave.

O estudo RAISE foi liderado por James Howard, MD, professor de neurologia na UNC School of Medicine.

generalizado miastenia grave é uma doença autoimune rara, crônica e imprevisível, caracterizada por disfunção e danos na junção neuromuscular. Vários fatores são entendidos como impulsionadores da patologia da doença.

As pessoas que vivem com a doença podem apresentar uma variedade de sintomas, incluindo pálpebras caídas, visão duplae dificuldade em engolir, mastigar e falar, bem como fraqueza muscular grave que pode resultar em fraqueza dos músculos respiratórios com risco de vida. É um doença rara com uma prevalência global de 100-350 casos por cada 1 milhão de pessoas.

A UCB, uma empresa biofarmacêutica global, tem investigado ambas as terapias como parte de uma ampla oferta para tratar pacientes adultos vivendo com gMG ao longo de sua jornada de tratamento. Cada droga tem um mecanismo de ação individual visando a patologia da doença subjacente que causa gMG.

A segurança e a eficácia de rozanolixizumabe e zilucoplan não foram estabelecidas e nenhum tratamento foi aprovado para uso em qualquer indicação por qualquer autoridade regulatória. No estudo RAISE, de acordo com a UCB, o zilucoplan demonstrou eficácia rápida, com melhorias consistentes, sustentadas, clinicamente significativas e estatisticamente significativas em relação ao placebo desde o início até a semana 12 em ambos os desfechos relatados pelo paciente e pelo médico,

Zilucoplan foi geralmente bem tolerado com um perfil de segurança favorável, de acordo com o artigo em The Lancet Neurology.

“No estudo RAISE, o zilucoplan mostrou melhorias rápidas e clinicamente significativas nos resultados de eficácia específicos da miastenia gravis, teve um perfil de segurança favorável e foi geralmente bem tolerado, sem grandes achados de segurança”, disse Howard. “Esses resultados sugerem que, se aprovado no futuro, o zilucoplan pode apresentar uma nova opção de tratamento em potencial para uma ampla população de pacientes adultos com miastenia gravis generalizada AChR-Ab+”.