A terapia genética Exa-cel pode oferecer uma cura eficaz para a talassemia beta e a doença falciforme em crianças menores de 12 anos

Os resultados preliminares de dois ensaios de terapia genética exagamglogene autotemcel (exa-cel) sugerem que a terapia oferece uma cura eficaz para a beta-talassemia e a doença falciforme em crianças com menos de 12 anos. Os pesquisadores dizem que o potencial da terapia para oferecer uma cura em uma idade precoce – antes que os danos aos órgãos se acumulem – poderia tornar o exa-cel ainda mais benéfico em crianças do que em adultos.