Ensaio clínico de medicamento para melhorar a função cognitiva na síndrome de Down produz resultados positivos

O projeto ICOD (Melhorando a Condição na Síndrome de Down), estudo pioneiro na abordagem das dificuldades cognitivas associadas à Síndrome de Down, demonstrou a segurança do tratamento com a molécula AEF0217, desenvolvida pela biotecnológica francesa Aelis Farma, bem como a sua eficácia na melhoria função cognitiva nessas pessoas. O estudo foi liderado pelo Instituto de Pesquisa do Hospital del Mar.

Esta fase do ensaio (Fase I/II) foi realizada com 29 pessoas com síndrome de Down entre 18 e 35 anos, com deficiência leve ou moderada. O objetivo foi testar a segurança da administração do tratamento, bem como explorar o potencial para melhorar a cognição e a funcionalidade diária dos participantes. Numa fase anterior já tinha sido validada a sua segurança em pessoas sem esta síndrome.

Para realizar o estudo, os voluntários receberam a molécula AEF0217, desenvolvida pela Aelis Farma, ou placebo, durante 28 dias. Os resultados, agora divulgados, mostram tanto a segurança do tratamento quanto a melhora das funções cognitivas nas pessoas que o receberam em comparação com aquelas que receberam placebo.

Medido com escalas de referência, verificou-se que o AEF0217 melhorou significativamente as competências comportamentais nas áreas de comunicação, competências de vida diária e interações sociais. Estas melhorias também foram associadas a uma tendência consistente para uma maior flexibilidade cognitiva, que é a capacidade de adaptação a novas situações ou mudanças.

Além disso, estudos com eletroencefalografia, que analisam o funcionamento elétrico cerebral espontâneo, mostram alterações estatisticamente significativas na função cerebral após o tratamento com AEF0217, indicando que pessoas com síndrome de Down precisaram de menos esforço para completar tarefas de memória de trabalho.

Estes resultados reforçam a ideia de que o tratamento atua eficazmente a nível cerebral, cognitivo e funcional, fornecendo dados iniciais promissores e concordantes sobre o seu potencial benéfico.

O Dr. Rafael de la Torre, que coordena o projeto ICOD e conduziu os estudos clínicos no Instituto de Pesquisa Hospital del Mar com a Dra. Ana Aldea, explica que “os resultados promissores e impressionantes deste estudo geram uma esperança real de desenvolver um medicamento seguro e eficaz tratamento para disfunções cognitivas em pessoas com síndrome de Down”.

E acrescenta que “os dados de eficácia são particularmente impressionantes, abordando domínios cruciais de adaptação, como as competências de expressão e escrita, bem como as competências de vida diária e as interações sociais. Estes efeitos, obtidos após apenas quatro semanas de tratamento, são os primeiros em no campo da síndrome de Down e representam um importante passo em direção ao desenvolvimento de um tratamento que possa melhorar significativamente a autonomia e a adaptação destas pessoas”.

A Down Catalunya, entidade que representa a associação Down na Catalunha e que colaborou com o Instituto de Investigação Hospital del Mar no projecto, valoriza “estes resultados de forma muito positiva, pelo seu impacto na melhoria da qualidade de vida das pessoas com síndrome de Down e na geral, com deficiência intelectual e de desenvolvimento.”

Uma nova abordagem terapêutica

A molécula desenvolvida pela Aelis Farma baseia-se no facto de pessoas com síndrome de Down apresentarem hiperatividade do receptor canabinóide CB1, segundo vários estudos, que indicam que a sua modulação com inibidores específicos melhora drasticamente o desempenho cognitivo em modelos animais.

O tratamento com AEF0217, o primeiro medicamento de uma nova classe farmacológica, Inibidores Específicos de Sinalização do Receptor CB1 (CB1-SSi), imita um mecanismo de defesa natural do cérebro para neutralizar a hiperatividade deste receptor. Paralelamente, estuda-se também a função do genótipo APOE4, ligado à fisiologia endocanabinoide e que é o principal fator de risco genético para a doença de Alzheimer.

A equipe do Dr. Diego Real de Asua, do Hospital de la Princesa de Madrid, também participou do trabalho. Para a sua realização foi necessária a colaboração dos participantes, dos seus familiares e associações familiares, que apoiaram o projeto e ajudaram a concluir este ensaio clínico pioneiro.

Próxima etapa: estudo internacional

Os resultados obtidos reforçam a continuidade do projeto e permitem avançar para a próxima etapa: um estudo multicêntrico internacional de Fase II que terá início em meados do próximo ano.

Este ensaio se concentrará na determinação da dosagem apropriada do tratamento para maximizar seus benefícios. O objetivo será aprofundar a melhoria tanto da funcionalidade na vida diária como das funções cognitivas específicas em pessoas com síndrome de Down.

Fornecido pelo IMIM (Instituto de Pesquisa Médica Hospital del Mar)