Ensaio em estágio inicial conclui que terapia com células-tronco para retinite pigmentosa é segura

Uma equipe de pesquisadores da UC Davis Health mostrou que o CD34⁺ as células-tronco podem ser administradas com segurança nos olhos dos pacientes com retinite pigmentosa (RP) e podem oferecer benefícios terapêuticos. O ensaio de fase 1 também confirmou que estas células especializadas podem ser facilmente isoladas da medula óssea do próprio paciente. O estudo foi publicado na revista Ciência Oftalmológica.

“Foi um estudo pequeno e queríamos mostrar que poderíamos isolar eficazmente o CD34⁺ células da medula óssea, injetá-las com segurança e talvez ver alguns benefícios visuais”, disse Susanna Park, professora do Departamento de Oftalmologia e Ciência da Visão e primeira autora do artigo. “Descobrimos que o tratamento é seguro, e quatro dos sete pacientes mostraram melhorias mensuráveis ​​na visão.”

Uma doença com raízes diversas

A RP é causada por até 100 mutações genéticas diferentes. À medida que as células da retina morrem, as pessoas perdem a visão periférica e a capacidade de ver com pouca luz, progredindo para a cegueira completa.

Como a genética da RP é tão complexa, corrigir a causa raiz é um desafio. Uma terapia genética existente para RP só é eficaz em 1% dos pacientes com RP que apresentam essa mutação específica. Outras terapias genéticas estão em desenvolvimento; entretanto, cada um poderia ajudar apenas um pequeno grupo de pacientes com FRy.

Vendo a diversidade desta doença, a equipe da UC Davis adotou uma abordagem diferente e independente de mutações. Em vez de tentar corrigir a anomalia genética subjacente, começaram a investigar se as células estaminais poderiam regenerar o tecido da retina e a visão.

CD34⁺ as células-tronco são particularmente promissoras porque se concentram nos tecidos danificados para repará-los. Estas células regenerativas foram testadas em doenças cardiovasculares e demonstraram benefícios significativos. Estudos anteriores da UC Davis, tanto em modelos animais como em pacientes, mostraram que esta abordagem poderia melhorar a PR e possivelmente outras condições da retina.

“Acreditamos que o CD34⁺ as células encontram a retina em degeneração, agarram-se a ela e podem gerar alterações moleculares para reduzir a degeneração”, disse Park. “Mostramos alguma preservação da função da retina usando essas células-tronco em um de nossos modelos animais de RP.”

Uma terapia segura e possivelmente eficaz

Os pesquisadores recrutaram sete pessoas com RP, que perderam a maior parte da visão periférica. Eles usaram um laboratório estéril e de boas práticas de fabricação no Instituto de Curas Regenerativas da UC Davis para isolar o CD34.⁺ células da medula óssea obtidas de cada participante. Os participantes do estudo receberam uma única injeção de células-tronco em um dos olhos afetados.

O estudo mostrou que a terapia foi bem tolerada: um paciente apresentou uma complicação menor, que foi corrigida em 24 horas. No geral, o processo de isolamento de células-tronco produziu células seguras e de alta qualidade.

“O resultado mais importante é que conseguimos isolar o CD34⁺ células de alta qualidade para injeção ocular”, explicou Park. “Cerca de 90% das células isoladas eram viáveis ​​e não houve infecções ou outros efeitos adversos graves após a injeção de células no olho.”

Embora este estudo de fase 1 se tenha centrado principalmente na segurança, a maioria dos participantes sentiu que a sua visão tinha melhorado e testes oftalmológicos objetivos confirmaram isso. A equipe da UC Davis planeja realizar um ensaio maior de segurança e eficácia no futuro.

“Depois de uma década de estudos colaborativos testando o CD34 humano⁺ células em modelos de camundongos de degeneração da retina, é muito promissor ver sua segurança e eficácia potencial em pacientes que se inscreveram no ensaio clínico”, disse Jan Nolta, coautor deste estudo. Nolta é o diretor do Programa de Células-Tronco e o Centro de Terapia Gênica da UC Davis no Instituto de Curas Regenerativas da UC Davis Health.

Outros autores incluíram Gerhard Bauer, Brian Fury, Mehrdad Abedi, Nicholas Perotti e Dane Colead-Bergum.