Ensaio clínico revela que comprimidos diários aumentam o crescimento em crianças com acondroplasia

Um comprimido diário promissor é eficaz no aumento da altura e na melhoria do crescimento proporcional dos membros em crianças com acondroplasia, a forma mais comum de nanismo, de acordo com um novo estudo. E as descobertas podem evitar que estas crianças precisem de uma injeção diária para estimular o crescimento.

O estudo de Fase II, liderado pelo Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) e publicado no Jornal de Medicina da Nova Inglaterradescobriram que o medicamento infigratinib, um produto experimental, era seguro e eficaz no tratamento de crianças com acondroplasia com idades entre os 3 e os 11 anos.

O professor Ravi Savarirayan do MCRI disse que o infigratinibe não apenas estimula o crescimento ósseo, mas também melhora a qualidade de vida dessas crianças.

O estudo envolveu 72 crianças com acondroplasia da Austrália, Reino Unido, EUA, Espanha, França e Canadá. Ele relatou que o medicamento foi eficaz no aumento da taxa de crescimento em 2,5 cm por ano durante até 18 meses durante o tratamento, aumentando a altura geral e melhorando a proporção dos segmentos superiores e inferiores do corpo. Os participantes experimentaram efeitos colaterais menores com o tratamento, mas nenhum teve reações adversas graves.

Atualmente, a única terapia aprovada para crianças com acondroplasia na Austrália é a vosoritide, uma injeção diária, que foi adicionada à PBS no ano passado. MCRI é o maior local de ensaios clínicos de vosoritide no mundo. O professor Savarirayan e sua equipe de pesquisa mostraram anteriormente como a droga melhora o desenvolvimento do crescimento ósseo em pacientes de quatro meses até 18 anos de idade.

“Nosso novo estudo descobriu que o infigratinibe é um medicamento seguro e eficaz que aumenta o crescimento em crianças com acondroplasia e pode atender à necessidade de um medicamento oral para pessoas com essa condição”, disse o professor Savarirayan. Isto é especialmente importante para aquelas crianças que não toleram injeções diárias e em partes do mundo onde os medicamentos orais são mais praticáveis ​​do que as injeções”.

A acondroplasia é a forma mais comum de displasia esquelética ou nanismo, afetando cerca de um em cada 20.000 bebês na Austrália. A condição genética pode causar complicações médicas graves, como compressão da medula espinhal, apnéia do sono, pernas arqueadas, estreitamento do canal espinhal e infecções recorrentes de ouvido. As crianças com acondroplasia têm 50 vezes mais probabilidades de morrer antes dos cinco anos de idade do que os seus pares.

O professor Savarirayan disse que a equipa iniciou um ensaio de fase III e estão em curso planos para estudos adicionais em crianças dos 0 aos 3 anos com acondroplasia.