Especialistas chegam a consenso sobre riscos de carcinogenicidade da terapia genética

Um artigo no jornal Terapia genética humana descreve o consenso alcançado por especialistas convidados que participaram de uma reunião para avaliar a potencial carcinogenicidade das terapias genéticas.

Os participantes discutem a definição de genotoxicidade do vetor, fontes de incerteza, endpoints toxicológicos adequados para avaliação genotóxica de terapias genéticas e necessidades futuras de pesquisa. As recomendações propostas ajudarão a orientar o desenvolvimento de diretrizes regulatórias para a avaliação toxicológica não clínica de produtos de terapia genética.

Jan Klapwijk, da Cornelis Consulting, Alberto Del Rio Espinola, da GentiBio, Silvana Libertini, da Novartis Biomedical Research, e coautores, propõem uma série de princípios científicos e abordagens experimentais para a avaliação de fatores de risco relevantes para a potencial carcinogenicidade de terapias genéticas.

Os tópicos incluem “Ensaios in vivo e in vitro”, “Análise do local de integração”, “Abordagens para avaliação de risco” e “Desenvolvimentos futuros/necessidades de pesquisa”.

“A transparência dos dados será essencial e os autores propõem especificamente que os dados gerados a partir de estudos de locais de integração viral em espécies não clínicas e de ambientes clínicos sejam disponibilizados publicamente (por meio, por exemplo, de bancos de dados e registros de pacientes)”, declararam os autores.

“A estimativa de risco na terapia genética humana depende muito da caracterização molecular de genomas de vetores persistentes em células transduzidas em modelos pré-clínicos e amostras de pacientes”, afirma o editor-chefe Terence R. Flotte, MD, professor Celia e Isaac Haidak de Educação Médica e reitor, reitor e vice-chanceler executivo da Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts.

“Combinar esses dados com análises estatísticas mais tradicionais de resultados clínicos para criar uma avaliação de risco exige uma abordagem exclusivamente integrativa, conforme descrito por Klapwijk e seus colegas.”