FDA aprova primeiro tratamento para púrpura trombocitopênica trombótica congênita

A Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Takeda Pharmaceuticals Adzynma, o primeiro produto de proteína recombinante indicado para terapia de reposição enzimática (TRE) profilática ou sob demanda em pacientes adultos e pediátricos com púrpura trombocitopênica trombótica congênita (cTTP).

Adzynma é uma forma recombinante purificada da enzima ADAMTS13 que aumenta os baixos níveis da enzima deficiente em pacientes com TTPc. Para TRE profilática, Adzynma é administrado por via intravenosa uma vez a cada duas semanas; para TRE sob demanda, é administrado uma vez ao dia. Os efeitos colaterais mais comuns incluíram dor de cabeça, diarréia, enxaqueca, dor abdominal, náusea, infecção do trato respiratório superior, tontura e vômito.

A revisão prioritária, a via rápida e a aprovação designada como órfão basearam-se nos resultados de um ensaio no qual 46 pacientes foram aleatoriamente designados para receber seis meses de tratamento com Adzynma ou terapias à base de plasma (período 1), depois passaram para o outro tratamento por seis meses (período 2). A eficácia do Adzynma foi determinada com base na incidência de eventos de PTT e manifestações de PTT, bem como na incidência da necessidade de doses suplementares.

“A aprovação de hoje reflete um progresso importante no desenvolvimento de opções de tratamento muito necessárias para pacientes afetados por esse distúrbio potencialmente fatal”, disse Peter Marks, MD, Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, em um comunicado. declaração. “A FDA continua profundamente empenhada nos nossos esforços para ajudar a facilitar o desenvolvimento e a aprovação de terapias seguras e eficazes para pacientes com doenças raras”.

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