Estudo confirma medicamento pioneiro altamente eficaz para doenças renais raras

Um medicamento pioneiro para uma doença renal rara previne a falência de órgãos e melhora significativamente o resultado dos pacientes, confirmou uma nova pesquisa.

A síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) é uma condição genética com risco de vida causada por um defeito no sistema imunológico que leva à insuficiência renal.

A Universidade de Newcastle, no Reino Unido, realizou ensaios clínicos com o medicamento eculizumab, o que acabou por levar o NHS a aprovar o tratamento para uso em pacientes a partir de 2015.

Agora, um estudo realizado por especialistas de Newcastle, publicado em Diário de Sanguerevelou que o eculizumabe evita que 86% dos pacientes tenham insuficiência renal, o que destaca a importância do uso do medicamento.

Tratamento que muda vidas

O professor David Kavanagh, da Universidade de Newcastle, que liderou o estudo, disse: “Nosso estudo confirma a eficácia do eculizumabe na prevenção da insuficiência renal em pessoas com SHUa”.

“Isso reforça ainda mais a importância de os pacientes receberem tratamento precoce, pois salva vidas e ajuda a melhorar significativamente a qualidade de vida sem a necessidade de diálise ou transplante de rim”.

“Há duas décadas, começámos a pesquisar a SHUa e é maravilhoso ver que os nossos esforços beneficiaram aqueles que sofrem da doença, com o NHS a aprovar o medicamento há tantos anos.”

No maior estudo desse tipo, foram analisados ​​mais de 2.000 pacientes com SHUa entre 1995 e 2019.

Um total de 244 receberam eculizumabe e responderam muito bem ao tratamento. No entanto, uma pequena proporção não o fez, com 14% dos pacientes ainda necessitando de diálise a longo prazo.

Para alguns dos que não beneficiaram, foi identificada uma nova causa genética para a SHUa que permitiu a interrupção do medicamento para evitar os potenciais efeitos secundários de um tratamento ineficaz.

Dr. Vicky Brocklebank, da Universidade de Newcastle, disse: “Este estudo é um exemplo maravilhoso dos benefícios da estreita colaboração entre pacientes, médicos, pesquisadores e instituições de caridade.”

“Nossa pesquisa pioneira permitiu tratamentos geneticamente direcionados para melhorar os resultados dos pacientes e revolucionar a forma como a doença é tratada”.

Estima-se que 20 a 30 novos pacientes sejam diagnosticados com a doença a cada ano.

Aprovação do NHS

O eculizumab custa £328.000 por ano por paciente adulto e é administrado por via intravenosa a cada duas semanas. Foi recomendado para uso no NHS pelo Instituto Nacional de Saúde e Excelência Clínica (NICE) há oito anos.

Quando o medicamento foi aprovado, o NHS England contratou o National Renal Complement Therapeutics Centre, uma colaboração entre a Universidade de Newcastle e o Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, para administrar o serviço altamente especializado de aHUS.

O professor James Palmer, Diretor Médico Nacional de Serviços Especializados do NHS England, disse: “Essas descobertas importantes fornecem evidências renovadas de que o eculizumabe está ajudando as pessoas a viver mais tempo sem insuficiência renal e podem ajudar a permitir que os médicos identifiquem aqueles que provavelmente não se beneficiarão com o droga e poderia ser poupado dos efeitos colaterais.”

“Projectos de investigação colaborativa como este estão a ajudar a impulsionar um progresso real para os pacientes do NHS com o apoio de um serviço comissionado a nível nacional que fornece aconselhamento clínico abrangente e um registo nacional de pacientes, e é fantástico ver os resultados, que ajudarão a salvar e melhorar os pacientes ‘ vidas.”

Mais pesquisas realizadas pela equipe de Newcastle se concentrarão agora em encontrar uma cura para a pequena proporção de pacientes que não respondem ao eculizumabe.

Aisling McMahon, diretor executivo de pesquisa e política da Kidney Research UK, disse: “Este trabalho de David, Vicky e a equipe de Newcastle é um exemplo realmente importante de como, com a colaboração entre vários parceiros, a pesquisa laboratorial pode levar a benefícios clínicos para os pacientes.”

“Estamos muito satisfeitos por termos sido um parceiro significativo nesta pesquisa e esperamos futuros projetos de apoio a pacientes com SHUa”.