Estudo de fase I demonstra primeiro tratamento farmacológico capaz de melhorar a função cardíaca na síndrome do coração rígido

A amiloidose cardíaca relacionada à transtirretina é uma doença progressiva caracterizada pela deposição de fibrilas de proteína amilóide no coração. A deposição de fibrilas amilóides engrossa e endurece as paredes do coração, e a doença também é conhecida como síndrome do coração rígido. O acúmulo de fibrilas amilóides causa insuficiência cardíaca e os pacientes sofrem de retenção de líquidos, fadiga e arritmias. A doença pode ser causada por mutações genéticas ou relacionada ao envelhecimento. O prognóstico é ruim e os pacientes não tratados sobrevivem em média apenas 3 anos.

Agora, os resultados de um estudo publicado no O novo jornal inglês de medicina (NEJM) prometem alterar radicalmente as perspectivas de pacientes com isso doença. O estudo foi liderado pelo Dr. Pablo Garcia-Pavía, chefe da Seção de Doenças Cardíacas Herdadas do Hospital Universitario Puerta de Hierro e pesquisador do Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) e da rede espanhola de pesquisa cardiovascular (CIBERCV). .

Coincidindo com a publicação do estudo, o Dr. Pablo Garcia-Pavía apresentou hoje os resultados do primeiro ensaio clínico com uma droga de remoção de amiloide para o tratamento da amiloidose cardíaca.

O estudo representa um grande avanço no tratamento da doença. Embora os tratamentos atualmente disponíveis previnam efetivamente o acúmulo de mais fibrilas amilóides e retardem a progressão da doença, eles não removem diretamente nenhuma proteína amilóide já depositada no coração.

As opções de tratamento atuais incluem terapia estabilizadora de transtirretina e medidas para controlar as complicações cardiovasculares associadas. A única intervenção atualmente capaz de restaurar a função cardíaca nesta doença é o transplante cardíaco.

O único medicamento aprovado para tratar a amiloidose cardíaca relacionada à transtirretina é o tafamidis, um estabilizador oral da transtirretina. Tafamidis melhora a sobrevida e reduz hospitalizações; no entanto, não reverte os sintomas da doença já estabelecidos.

Os resultados iniciais do estudo, que incluiu 40 pacientes na França, Holanda, Alemanha e Espanha e foi coordenado pelo Dr. García-Pavía, mostram que a nova droga é segura e parece reduzir a quantidade de proteína amilóide depositada no coração.

Desenvolvido pela empresa suíça Neurimmune, o novo medicamento é um anticorpo que se liga à proteína amiloide transtirretina. O anticorpo foi inicialmente isolado de células B de memória obtidas de idosos saudáveis.

No estudo, o anticorpo foi usado para estimular os próprios sistemas de defesa dos pacientes, resultando na eliminação de fibrilas amiloides cardíacas. O anticorpo foi administrado aos pacientes por via intravenosa em doses mensais progressivamente crescentes durante um período de 12 meses.

“Pacientes que receberam doses mais altas de anticorpos pareciam mostrar uma redução maior na amilóide depósitos no coração e maiores melhorias em uma variedade de parâmetros cardíacos”, disse o Dr. García-Pavía.

O NEJM O artigo conclui que o estudo de prova de conceito de fase I demonstra a segurança desse tratamento em pacientes e apóia outros ensaios clínicos desse anticorpo.

Fornecido pelo Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (FSP)