O novo tratamento é o primeiro a atingir a causa subjacente de condição renal rara chamada C3G

Os pesquisadores de Newcastle revelaram o primeiro tratamento para atingir a causa subjacente de uma condição renal rara chamada “C3G” e impedir a doença do progresso.

Publicação em A lancetos especialistas em rim de Newcastle demonstram que um novo tratamento chamado iptacopan, feito por Novartis, impede o sistema de complemento de danificar os rins. O tratamento interrompe a perda de proteínas dos rins e estabiliza a função renal.

O estudo, com pacientes com C3G de todo o mundo, comparou o tratamento com a droga iptacopan a um placebo e demonstrou que era eficaz e segura.

O que é C3G?

C3G-ou complementa 3 glomerulopatia-faz parte do sistema imunológico, chamado de sistema de complemento, reagtos excessivos, resultando em danos aos rins do próprio corpo, especificamente pequenos filtros, chamados glomérulos, responsáveis ​​pela filtragem do sangue de toxinas e produção de urina.

O sistema de complemento é composto de proteínas no sangue que matam bactérias e impedem a infecção.

Até agora, não havia tratamento eficaz conhecido para essa condição e a maioria dos pacientes progredia para insuficiência renal em estágio terminal e exigiu diálise renal. Além disso, quando os pacientes receberam um transplante de rim, a doença geralmente volta, resultando em um transplante com falha.

Agora, os resultados deste estudo de Fase III-chamados de aparência-C3G-demonstram pela primeira vez que o novo tratamento, iptacopan, feito por Novartis, impede que o sistema de complemento prejudique os rins ao interromper a perda de proteínas dos rins e estabilizar a função renal.

Dr. Edwin Wong, nefrologista consultor dos hospitais de Newcastle e professor clínico sênior da Universidade de Newcastle, foi investigador -chefe do Reino Unido para o julgamento. Ele disse: “O C3G tem um prognóstico muito ruim e geralmente leva a diálise a longo prazo ou a um transplante de rim, mas não há garantia de que os pacientes não recaem, mesmo com um novo rim transplantado.

“Os resultados não apenas mostraram que o tratamento impediu as proteínas que vazavam na urina, mas também direcionou a superativação do sistema de complemento que vemos na doença”.

O autor sênior do estudo é o professor David Kavanagh, professor de terapêutica complementar da Universidade de Newcastle e nefrologista do Consultor Honorário do Centro Nacional de Terapêutica de Complemento Renal em Newcastle Hospitals. Ele acrescentou: “Condições como C3G são raras, mas podem ter um impacto devastador nos pacientes e em suas famílias.

“Agora, pela primeira vez, temos um tratamento que tem como alvo a causa subjacente de C3G e impede a doença do progresso.

“Os resultados da pesquisa marcam um momento crucial para pacientes com C3G, onde anteriormente não havia tratamento eficaz”.

“Este estudo destaca a importância da colaboração global entre pesquisadores, a indústria farmacêutica e os pacientes que participam de estudos de pesquisa para trazer mudanças significativas para pacientes com doenças raras.

“Se estiver disponível para os pacientes, mais pesquisas deverão estabelecer a melhor forma de usar o medicamento, incluindo a duração de uso mais apropriada”.

O Dr. Wong acrescentou: “Somos gratos aos pacientes que participaram deste julgamento e às equipes cujo trabalho duro e dedicação nos levaram a esse ponto”.

Ruchira Glaser, the Global Head, Cardiovascular, Renal and Metabolic Development Unit of Novartis, said, “C3G can have dramatic impacts on patients’ lives. At Novartis, we’re committed to protecting kidney health and transforming care for people with high unmet needs. That’s why we’ve partnered with clinicians, researchers, and advocates to identify and address treatment gaps—working together to bring innovative treatment to those affected.”