Menos da metade dos novos medicamentos adicionam valor terapêutico substancial aos tratamentos existentes, segundo estudo

Freqüentemente, novos medicamentos são usados ​​não apenas para uma doença (primeira indicação aprovada), mas também para outras doenças (indicações suplementares).

Mas um estudo publicado pela o BMJ constata que menos da metade das primeiras indicações aprovadas para novos medicamentos nos EUA e na Europa entre 2011 e 2020 agregam valor terapêutico substancial aos tratamentos existentes e apenas cerca de um terço das aprovações suplementares agregam valor terapêutico substancial em comparação com as primeiras aprovações.

Os pesquisadores argumentam que, quando as indicações iniciais ou suplementares não oferecem benefícios adicionais sobre os tratamentos existentes, essa informação deve ser claramente comunicada aos pacientes e refletida no preço dos medicamentos.

Pesquisas anteriores sobre o valor agregado de novos medicamentos não são claras. Assim, os pesquisadores começaram a examinar todos os novos medicamentos aprovados para mais de uma indicação nos EUA e na Europa entre 2011 e 2020 e avaliar o valor terapêutico das indicações suplementares em comparação com as primeiras indicações.

Eles usaram dados disponíveis publicamente para identificar 124 primeiras e 335 indicações suplementares aprovadas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e 88 primeiras e 215 indicações suplementares aprovadas pela European Medicines Agency (EMA) entre janeiro de 2011 e dezembro de 2020.

Nos EUA, 48% dos medicamentos tinham uma indicação suplementar, 20% tinham duas, 14% tinham três e 18% tinham quatro ou mais. Na Europa, 48% dos medicamentos tiveram uma indicação suplementar, 23% tiveram duas, 13% tiveram três e 17% tiveram quatro ou mais. A maioria (58%) das indicações aprovadas pelo FDA e EMA foram para tratamento de câncer.

Classificações terapêuticas de órgãos franceses e alemães de avaliação de tecnologias de saúde (HTA) estavam disponíveis para 107 (86%) indicações iniciais e 179 (53%) indicações suplementares nos EUA e para 87 (99%) indicações iniciais e 184 (86%) indicações suplementares em Europa.

Entre as indicações aprovadas pela FDA com classificações disponíveis, 41% (44 de 107) tiveram classificações de alto valor terapêutico para o primeiro, em comparação com 34% (61 de 179) para indicações suplementares. Na Europa, 47% (41 de 87) das primeiras indicações e 36% (67 de 184) das indicações suplementares tiveram classificações de alto valor terapêutico.

Entre as aprovações da FDA, quando a amostra foi restrita às três primeiras indicações aprovadas, as aprovações da segunda indicação tiveram 36% menos probabilidade de ter uma classificação de alto valor e as aprovações da terceira indicação foram 45% menos prováveis ​​quando comparadas à aprovação da primeira indicação. Achados semelhantes foram observados para a Europa.

Estas são descobertas observacionais e os pesquisadores reconhecem que as classificações de valor terapêutico não estavam disponíveis para todas as indicações, particularmente indicações aprovadas nos EUA, mas não na Europa. Além disso, os métodos e o sistema de avaliação de valor podem ser influenciados por fatores e pressupostos específicos do país.

No entanto, eles destacam que focaram na classificação mais alta fornecida por um dos dois órgãos da HTA e fizeram análises de sensibilidade com as pontuações de valor de cada autoridade separadamente, o que confirmou os resultados iniciais.

Como tal, eles concluem: “Menos da metade das primeiras indicações aprovadas nos EUA e na Europa foram classificadas como de alto valor terapêutico, e a proporção de indicações suplementares aprovadas classificadas como de alto valor terapêutico foi substancialmente menor do que para as primeiras indicações aprovadas”.

“Quando as indicações não oferecem benefício terapêutico adicional em relação a outros tratamentos disponíveis, essa informação deve ser claramente comunicada aos pacientes e refletida no preço dos medicamentos”.

O fato de que novo não significa necessariamente melhor precisa ser claramente comunicado a pacientes e médicos, concorda Beate Wieseler, do Instituto Alemão de Qualidade e Eficiência em Cuidados de Saúde, em um editorial vinculado.

“O desempenho atual do sistema não atende às expectativas dos pacientes e do público, médicos ou formuladores de políticas”, escreve ela. “Tendo experimentado o potencial de um esforço coordenado de desenvolvimento de medicamentos durante a pandemia do COVID-19, devemos procurar alinhar a legislação atual sobre desenvolvimento de medicamentos mais de perto com as metas de saúde pública definidas”.