Medicamento aprovado para ajudar pacientes jovens a combater um câncer raro

Crianças e adultos com um tipo raro de câncer de tecidos moles terão agora uma nova opção de tratamento que pode ter um grande impacto.

A Food and Drug Administration dos EUA aprovado o medicamento imunoterápico atezolizumabe (Tecentriq) para uso em pacientes com sarcoma alveolar avançado de partes moles (ASPS) que se espalhou para outras partes do corpo ou não pode ser removido por cirurgia.

“Esta aprovação terá um enorme impacto em termos de uma doença rara que tem sido particularmente difícil de tratar”, disse Dra. Alice Chenda Clínica Terapêutica do Desenvolvimento na Divisão de Tratamento e Diagnóstico de Câncer (DCTD) do Instituto Nacional do Câncer dos Estados Unidos (NCI).

Este câncer começa no tecido mole que conecta e envolve os órgãos e outros tecidos. Ele se espalha lentamente, mas geralmente é mortal quando se espalha. A quimioterapia não funciona contra isso e novos tratamentos direcionados, incluindo medicamentos chamados inibidores de tirosina quinasenão têm eficácia duradoura.

Cerca de 80 pessoas nos Estados Unidos recebem um diagnóstico de ASPS a cada ano. Cerca de 50% dos pacientes com doença metastática ainda estão vivos após cinco anos. O câncer atinge principalmente adolescentes e jovens adultos.

A aprovação foi concedida após os resultados de uma fase 2 não randomizada tentativas liderado pelo NCI, parte dos Institutos Nacionais de Saúde dos EUA (NIH). O medicamento é aprovado para pessoas com 2 anos ou mais.

Cerca de 40% dos pacientes no estudo foram tratados no NIH Clinical Center em Maryland, disse Dr. James Doroshowdiretor do DCTD.

“Nossa capacidade de trazer pacientes de todo o mundo foi um fator-chave na capacidade de realizar o estudo”, disse Doroshow em um relatório do NCI. comunicado de imprensa.

Este foi o primeiro estudo conduzido na Experimental Therapeutics Clinical Trials Network, financiado pelo NCI, que resultou em um aprovação de drogas.

“Este é um marco importante para os investigadores da Experimental Therapeutics Clinical Trials Network, bem como para a comunidade de pacientes ASPS e para pesquisas sobre cânceres raros”, disse o líder do estudo Dr. Elad Sharon.

Esta aprovação também marca a primeira vez que o medicamento foi aprovado para crianças. A Seção de Oncologia Pediátrica do Centro de Pesquisa do Câncer do NCI ajudou a inscrever crianças no estudo, disse Chen.

“Este estudo é um exemplo importante de colaboração entre oncologia pediátrica e médica, permitindo que crianças com cânceres muito raros tenham acesso a novas terapias eficazes”, disse Dr. John Glod, do Ramo de Oncologia Pediátrica. “Toda a equipe do estudo agradece aos pacientes que participaram do estudo e tornaram este trabalho possível.”

Atezolizumabe funciona ajudando o Sistema imune respondem mais fortemente ao câncer. Um inibidor de checkpoint imunológico anti-PD-L1, o medicamento é aprovado para pacientes com vários tipos de câncer, incluindo câncer de fígado, melanoma e pulmão Câncer.

O FDA concedeu a designação de terapia inovadora para o medicamento em 2020, para tratar pacientes com ASPS metastático.

Isso significava que o medicamento atendeu aos critérios do FDA para desenvolvimento e revisão acelerados. No ano passado, a agência concedeu a designação de medicamento órfão ao atezolizumabe para sarcoma de tecidos moles em geral, um status que fornece incentivos para empresas desenvolverem um medicamento para doenças raras.

O estudo de fase 2 do NCI inscreveu 49 pacientes etnicamente diversos com idade igual ou superior a 2 anos com ASPS que se espalhou. Os pacientes receberam uma infusão de atezolizumabe a cada 21 dias.

Cerca de um terço dos pacientes responderam ao tratamento com algum grau de redução do tumor. A maioria dos outros pacientes apresentou doença estável.

Os pacientes que tiveram dois anos de tratamento tiveram a oportunidade de fazer uma pausa no tratamento por até dois anos com monitoramento rigoroso, de acordo com o estudo. Nenhum desses pacientes no intervalo teve progressão da doença.

Cerca de 41% dos pacientes que receberam o medicamento tiveram efeitos colaterais graves que incluiu anemia, diarréia, erupção cutânea, tontura, hiperglicemia e dor nas extremidades, mas nenhum paciente deixou o estudo por causa de efeitos colaterais.

“Esta aprovação representa uma vitória para doenças raras, que são pouco estudadas em ensaios clínicos”, disse Chen. “É muito significativo que essa aprovação passe por uma doença rara e possa causar impacto na vida desses jovens”.

As equipes de pesquisa estão conduzindo testes adicionais com atezolizumabe em pacientes com ASPS. Isso inclui administrar o medicamento em combinação com outras terapias.

A Genentech, membro do Grupo Roche e fabricante do atezolizumabe, forneceu o medicamento ao NCI por meio de um acordo cooperativo de pesquisa e desenvolvimento.

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