Terapia com doses de dose única potencialmente curativa em mieloma múltiplo

Um estudo multi-institucional liderado pela Escola de Medicina de Icahn, no Monte Sinai, relata um terço dos pacientes com mieloma múltiplo recidivado ou refratário permaneceu em remissão por pelo menos cinco anos após uma única infusão da terapia celular CAR-T CILTA-CEL.

O mieloma múltiplo é um câncer de sangue que responde bem aos tratamentos iniciais, mas muitas vezes recaída ou se torna resistente. É especialmente difícil de tratar em pacientes submetidos a várias linhas anteriores de terapia.

Os dados históricos mostram sobrevida livre de progressão mediana em seis meses e sobrevida global perto de um ano para esses indivíduos. Ciltacabtagene Autoleucel (CILTA-CEL), um receptor de antígeno quimérico (CAR) terapia de células T, demonstrou respostas mais duráveis ​​nos acompanhamentos anteriores do estudo da Cartitude-1.

No estudo, “Remissão e sobrevida a longo prazo (≥5 anos) após o tratamento com Ciltacabtagene Autoleucel em pacientes com Cartitude-1 com mieloma múltiplo recidivado/refratário”, publicado em Jornal de Oncologia Clínicaos pesquisadores realizaram uma análise post hoc para avaliar a sobrevida global, remissão sustentada, biomarcadores imunológicos associados e resultados de segurança após o tratamento com uma única infusão de CILTA-CEL.

Um total de 97 pacientes com mieloma múltiplo recidivado ou refratário (RRMM), cada um tratado anteriormente com pelo menos três linhas de terapia e quase todo o refratário de classe tripla, recebeu uma única infusão de CILTA-CEL entre julho de 2018 e outubro de 2019 em vários locais clínicos.

A sobrevivência e a progressão foram rastreadas usando métodos de Kaplan-Meier durante um acompanhamento médio de 61,3 meses. Dos 97 pacientes, 32 (33% da coorte) permaneceram vivos e livres de progressão cinco anos após a infusão, sem terapia de manutenção. Quase todos (31 dos 32) obtiveram resposta completa rigorosa (remissão da doença) por revisão independente.

Além disso, 12 pacientes em um único centro foram submetidos a avaliações em série e foram mínimas residuais negativas da doença e negativas de imagem no ano cinco ou posteriores.

Os pacientes que permaneceram livres de progressão mostraram tendências em direção à menor carga de tumor, maior contagem de hemoglobina e plaquetas na linha de base e proporções mais altas de células T ingênuas no produto infundido. Eles também apresentaram taxas efetoras / algetes mais altas e maior expansão de pico de células T positivas para CAR, juntamente com proporções mais favoráveis ​​de células T-para neutrófilos.

A segurança permaneceu consistente com os relatórios anteriores, sem novos casos de parkinsonismo ou paralisias do nervo craniano. Entre os respondentes de longo prazo, foram relatadas duas segundas neoplasias primárias, dois eventos neurológicos e quatro infecções de grau 3 ou superior.

Os investigadores descrevem esses achados como o acompanhamento mais longo relatado para a terapia de CAR-T em mieloma múltiplo até o momento e os interpreta como evidência de resultados potencialmente curativos em um subconjunto de pacientes.

Os ensaios clínicos estão em andamento para avaliar o CILTA-CEL em linhas anteriores de terapia, com o objetivo de expandir a sobrevida livre de longo prazo e livre de tratamento para mais pacientes.

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