Pessoas com diabetes grave curadas em pequenas células -tronco estudos

A cura para o diabetes é uma vida livre de injeções diárias de insulina. Com base nesse critério, dez em 12 pessoas (83%) em um novo ensaio clínico foram curadas de seu diabetes um ano após o recebimento de uma terapia com células -tronco avançadas.

Este estudo utilizou células de ilhotas pancreáticas cultivadas em laboratório. Eles foram infundidos no fígado, onde se residiram. Dentro de um ano, a maioria dos participantes não exigia mais injeções de insulina.

Um dos benefícios mais impressionantes foi a rápida prevenção de níveis de açúcar no sangue perigosamente baixos, chamados hipoglicemia. Antes do transplante, todos os participantes tiveram pelo menos dois episódios de hipoglicemia grave no ano anterior.

Após o transplante, esses episódios desapareceram para todos os participantes.

Esses são resultados impressionantes, mas o que são terapias com células -tronco? Como funciona o tratamento? Como eles se comparam a outros tratamentos? E quais são os possíveis efeitos colaterais?

O que são terapias com células -tronco?

As células -tronco são células que podem ser transformadas em quase qualquer outro tipo de célula. O principal benefício é que os cientistas do laboratório podem criar as células corretas, as necessárias para tratar uma doença e na quantidade desejada.

No caso do diabetes tipo 1, as células necessárias são ilhotas pancreáticas. A maioria das células nessas ilhotas faz insulina.

Como funciona o tratamento?

As células cultivadas em laboratório são infundidas no corpo. Um lugar comum fica na veia do fígado, onde as células se ligam. A vantagem aqui é que a insulina entregue para o fígado funciona muito melhor do que, digamos, logo abaixo da pele.

Isso ocorre porque a produção excessiva de glicose hepática é a ação principal da insulina para corrigir os níveis de açúcar no sangue.

No presente estudo, a função das células transplantadas, um tratamento chamado XV-880, melhorou nos primeiros três meses. Os níveis de glicose no sangue foram melhor controlados. Não foi encontrada hipoglicemia grave e um marcador da produção de insulina melhorou.

Durante o primeiro ano, os participantes conseguiram reduzir a quantidade de insulina que tomaram, até que a maioria estava livre de injeções de insulina.

Quais são os efeitos colaterais?

A maior desvantagem desse novo tratamento é que todos os participantes precisarão tomar drogas imunossupressoras para o resto de suas vidas. Isso reduzirá a capacidade do sistema imunológico de reconhecer as células transplantadas e removê -las.

Isso aumenta o risco de infecções e certos tipos de câncer. Isso ocorre porque o sistema imunológico desempenha um papel importante na remoção de células potencialmente cancerígenas.

Neste novo estudo, dois participantes morreram. Em uma inspeção mais minuciosa, estes não estavam relacionados ao próprio tratamento. A maioria dos participantes teve choques chateados, com diarréia como o efeito colateral mais comum, em 11 de 14 pessoas. Mais da metade também teve dores de cabeça e náusea.

É melhor do que outros tratamentos?

Por muitos anos, as pessoas que lutam com hipoglicemia grave conseguiram receber novas ilhotas pancreáticas de doadores falecidos. Para uma minoria, isso também leva à liberdade de injeções de insulina a longo prazo.

Normalmente, dois ou três pâncreas de doadores precisam ser reunidos para dar a um destinatário. As pessoas também podem precisar de uma segunda infusão em um período de tempo relativamente curto. Os transplantes de ilhotas são tipicamente limitados pela quantidade de células doadores disponíveis, o que não é suficiente.

Essa nova abordagem fornece uma dose padronizada de células, de qualidade conhecida. O momento do procedimento também não está ligado às mortes dos doadores.

Este novo estudo também não é o primeiro. Em 2024, uma mulher de 25 anos com diabetes tipo 1 recebeu um transplante de ilhotas derivadas de células-tronco, o que também levou à liberdade das injeções de insulina.

Um homem de 59 anos com diabetes tipo 2 mal controlado também foi curado com outro tipo de transplante de células-tronco.

Ambos os tratamentos exigirão imunossupressão ao longo da vida. Isso é indesejável para muitas pessoas e pode limitar a captação.

Isso está impulsionando os esforços para criar versões de tratamento que não requerem imunossupressão. Existem esforços para envolver as células transplantadas dentro de dispositivos que permitem que a insulina saindo, mas impedem que as células imunológicas entrem. Também existem técnicas de edição genética usadas para encobrir as células do sistema imunológico.

No entanto, essas abordagens estão mais atrasadas no desenvolvimento clínico.

Quando isso pode estar mais amplamente disponível?

Isso é difícil de estimar. Estudos maiores com XV-880 estão planejados. A mesma empresa planejava testar uma versão livre de imunossupressão de sua terapia celular, chamada XV-264. No entanto, isso não funcionou bem o suficiente em um pequeno estudo piloto e não progredirá mais nos ensaios.

Há também a questão do custo. Ainda não está claro quanto um tratamento como esse custará. Isso afetará quem pode acessar terapias celulares avançadas. Ainda não sabemos se e quando as células transplantadas podem começar a falhar.

Neste estudo, a empresa está monitorando os destinatários por dez anos no total. Um acompanhamento inicial de cinco anos e depois um estudo de extensão de cinco anos.

Isso dá uma idéia de quanto tempo precisamos esperar. Apesar disso, os desenvolvimentos recentes oferecem motivos para otimismo cauteloso. Pode ser possível em um futuro não tão distante ter uma vida sem injeções diárias de insulina.

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