Ensaio clínico para adolescentes mostra melhores resultados de saúde para diabetes tipo 1

Um ensaio clínico envolvendo adolescentes com diabetes tipo 1 (T1D) descobriu que uma terapia combinada pode reduzir a doença renal crônica e melhorar os resultados da saúde. As descobertas podem ajudar a orientar mais cuidados de precisão para jovens com T1D.

Liderado pelo Dr. Farid Mahmud, cientista associado do Programa de Medicina Translacional e Médico de Pessoal da Divisão de Endocrinologia, no Hospital for Sick Children (SickKids) e publicado em Medicina da naturezao estudo avaliou uma terapia que combina tratamento padrão de insulina com a dapagliflozina de medicamento investigacional. Os resultados dessa terapia combinada mostraram melhor controle de açúcar no sangue e função renal e redução do ganho de peso em adolescentes com T1D.

T1D é uma condição auto -imune crônica que faz com que o pâncreas pare de produzir insulina, um hormônio que controla os níveis de açúcar no sangue. Enquanto a maioria das pessoas com DM1 é diagnosticada como adultos, a condição geralmente começa na infância e no início da adolescência.

O T1D requer terapia com insulina ao longo da vida de uma pessoa, o que pode levar a efeitos colaterais como ganho de peso e doença renal crônica. No estudo, os participantes que receberam dapagliflozina ao lado da insulina tiveram menos desses efeitos colaterais e melhores resultados gerais de saúde.

“Nossas descobertas mostraram que os adolescentes que receberam essa terapia combinada foram capazes de melhorar muitos sintomas normalmente associados a diabetes tipo um tipo insulina”, diz Mahmud. “Isso poderia informar uma nova estratégia de intervenção precoce para a crescente população de adolescentes com diabetes tipo um”.

Chave do parceiro do paciente para o sucesso do estudo

Embora pesquisas anteriores tenham mostrado resultados semelhantes em adultos, a equipe de Mahmud se concentrou em projetar um ensaio clínico especificamente para adolescentes, um grupo geralmente sub -representado em ensaios clínicos. Mudanças hormonais, desenvolvimento psicológico e a responsabilidade compartilhada entre adolescentes e seus pais por gerenciar protocolos de tratamento podem tornar a participação do estudo mais complexa para essa faixa etária.

Para enfrentar esses desafios, a equipe de pesquisa trabalhou em estreita colaboração com a parceira do paciente Lynne McArthur. Juntos, eles matricularam 98 participantes entre 12 e 18 anos no estudo, conhecido como estudo, em três locais.

O envolvimento de McArthur em pesquisas começou quando um de seus filhos gêmeos foi diagnosticado com DM1 após uma viagem ao Departamento de Emergência do SickKids aos 18 meses de idade. Alguns anos depois, seu gêmeo também foi diagnosticado. Essa experiência levou McArthur a se envolver mais nos esforços de pesquisa para melhorar as opções de diagnóstico e tratamento para famílias como a dela.

“Decidir participar de um ensaio clínico é uma decisão importante, mas meu objetivo sempre foi a prevenção de doenças. Eu sabia que nossa participação poderia ajudar a construir um futuro onde as crianças não recebam T1D”.

Agora que seus filhos são mais velhos, McArthur continua envolvido como consultor de pacientes. Ela analisa os materiais de recrutamento e fornece feedback sobre o design do ensaio, ajudando a garantir que a pesquisa permaneça conectada à experiência vivida de pessoas que gerenciam o T1D.

“Participar de pesquisas, seja em um julgamento ou como consultor, é extremamente gratificante. Com minha experiência como participante do julgamento, posso ver como os planos no papel afetariam a vida real das pessoas que vivem com diabetes”, explica McArthur.

Movendo -se em direção a tratamentos personalizados para T1D

O estudo fornece uma base valiosa para futuras pesquisas sobre medicina de precisão para crianças e adolescentes com DM1. Uma dessas oportunidades é o empoderador de jovens diversos com diabetes por meio de medicina de precisão, ou “todo mundo”, que se baseia nessa abordagem, concentrando -se em como fatores individuais influenciam a resposta ao tratamento.

Alinhado com a saúde infantil de precisão, um movimento para individualizar o atendimento a pacientes e famílias em SickKids, o estudo de todos explorará como as características únicas de um jovem, como sua sensibilidade à insulina, resposta imune, metabolismo, genética e saúde social, impactam como eles respondem ao tratamento da insulina. Ao entender essas diferenças entre os pacientes, a equipe espera um dia informar tratamentos personalizados para otimizar os resultados para jovens com DM1.

“Isso está abrindo novas oportunidades de tratamento emocionantes para jovens com diabetes tipo um”, diz Mahmud, que também é professor associado do Departamento de Pediatria e Instituto de Ciência Médica da Universidade de Toronto. “Estamos dando a eles opções fundamentadas na ciência e projetadas para ajudá -los a prosperar ao longo de suas vidas”.