Inibidores de FGFR aprovados pela FDA mostram promessa contra tumor cerebral pediátrico raro e agressivo
SCRNA-seq e imagem multiplexada de tumores ETMR. Crédito: Câncer de natureza (2025). Doi: 10.1038/s43018-025-00964-9
Um estudo liderado por pesquisadores do Centro de Distúrbios e Distúrbios do Sangue de Dana-Farber/Boston e o Broad Institute of MIT e Harvard descobriu informações críticas sobre a biologia do tumor embrionário com rosetas multicamadas (ETMR), um tumor cerebral raro e agressivo que afeta crianças pequenas.
As descobertas, publicadas em Câncer de naturezaofereça caminhos promissores para terapias direcionadas que podem melhorar os resultados para pacientes com essa doença devastadora.
Os ETMRs são impulsionados por uma alteração genética única conhecida como cluster de microRNA C19MC, que mantém as células tumorais em um estado imaturo e agressivo. Através da análise de célula única e espacial de tumores de pacientes, a equipe de pesquisa descobriu que as células ETMR imitam o desenvolvimento do cérebro precoce, formando uma hierarquia de células do tipo STEM e do tipo neurônio. Essa cooperação celular é crucial para o crescimento do tumor, com células mais maduras fornecendo sinais que ajudam as células do tipo STEM a prosperar.
O autor co-líder do estudo, Dr. Volker Hovestadt, explicou: “Descobrimos que os receptores FGFR e Notch são expressos por células proliferativas do tipo NSC, enquanto células malignas mais diferenciadas dentro do mesmo tumor fornecem os ligantes correspondentes, indicando um papel coordenado no crescimento do tumor.
O estudo destaca o potencial de reaproveitar os inibidores de FGFR aprovados pela FDA existentes, que mostraram sinais precoces de sucesso em um paciente tratado sob uso compassivo.
“Esta é a primeira vez que podemos olhar para esse tumor altamente letal por meio dessa nova lente de sequenciamento de células únicas”, enfatizou a Dra. Mariella Filbin, co-diretora do centro de tumor cerebral no Centro de Cancer e Distúrbios Infantis de Dana-Farber/Boston.
“É fascinante como todas as células tumorais, embora diferentes, ajudem -se a sobreviver e crescer. Aprender a interromper sua cooperação, por exemplo, bloqueando uma de suas linhas de comunicação, será imperativa para tratar esse câncer no futuro”.
O estudo exige mais ensaios clínicos para testar os inibidores de FGFR e Notch em pacientes com ETMR e explora terapias antisenses direcionadas a miRNAs C19MC, que mostraram promessas em ambientes de laboratório. Esses achados oferecem uma justificativa poderosa para terapias direcionadas mais eficazes, potencialmente transformando o cenário do tratamento para crianças com ETMR.
Mais informações:
Alexander Beck et al, hierarquias celulares de tumores embrionários com rosetas multicamadas são moldadas por microRNAs oncogênicos e interações receptor -ligante, Câncer de natureza (2025). Doi: 10.1038/s43018-025-00964-9
Fornecido pelo Dana-Farber Cancer Institute
Citação: Os inibidores da FGFR aprovados pela FDA demonstram promessa contra tumor cerebral pediátrico raro e agressivo (2025, 26 de maio) recuperado em 26 de maio de 2025 em https://medicalxpress.com/news/2025-05-fda-fgfrin-inhibitores-rare-ggressive.html
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