Parte substancial de pacientes com câncer em ensaios antecipados acessar os medicamentos que são aprovados posteriormente, o estudo encontra

Um artigo no Jornal do Instituto Nacional do Câncer Constata que quase 20% dos pacientes em ensaios de medicamentos para câncer de estágio médio recebem tratamento que eventualmente se mostra eficaz o suficiente para obter a aprovação do FDA. Isso pode ter implicações importantes para o desenvolvimento de medicamentos e o recrutamento de ensaios clínicos.

O desenvolvimento de novos medicamentos normalmente tem três estágios. Nos ensaios de fase I, os pesquisadores avaliam medicamentos para segurança e dosagem (“Qual é a dose melhor tolerada para o paciente?”). Os ensaios clínicos de fase II determinam se um novo medicamento mostra sinais de eficácia (“Quanto o medicamento reduz a doença?”).

Os medicamentos que mostram promessa na Fase II são então avaliados nos ensaios de Fase III, que são conduzidos em vários centros com pelo menos várias centenas de pacientes e geralmente informam se o FDA aprova o medicamento para uso como tratamento.

No entanto, diferentemente dos ensaios iniciais da Fase I, todos os pacientes nos ensaios de Fase II recebem medicamentos nas doses destinadas ao uso de rotina com a expectativa de que o medicamento será ativo e benéfico, embora isso seja desconhecido da experiência anterior.

Com mais pacientes tratados em uma dose ativa, é mais provável que um medicamento tenha efeitos colaterais. Portanto, a questão da eficácia nos ensaios de Fase II é uma consideração importante para os pacientes que desejam receber tratamentos mais recentes.

O objetivo do estudo foi estimar a proporção de pacientes com câncer em ensaios de fase II que recebem novas intervenções que mais tarde consideradas seguras e eficazes e aprovadas pelo FDA.

Os pesquisadores aqui identificaram 2.730 ensaios clínicos de fase II, começando entre novembro de 2012 e novembro de 2015, 1.154 dos quais atenderam à elegibilidade e 400 dos quais foram amostrados aleatoriamente para inclusão. Esses ensaios de fase II tiveram uma inscrição total do paciente de 25.002 pacientes-participantes em 608 coortes ou braços específicos (incluindo braços de controle) que testaram 332 medicamentos. Vinte e cinco medicamentos foram avaliados em mais de 10 ensaios, 155 em dois a 10 tentativas e 152 em apenas um estudo.

A investigação constatou que o FDA aprovou mais tarde 71 regimes de medicamentos na indicação testada e um em cada seis (16%) em ensaios de fase II recebeu esses regimes. No entanto, os autores do estudo apontam que o acesso a um medicamento que mais tarde recebe a aprovação do FDA não significa necessariamente que o paciente se beneficiará.

“Lembre-se de que os medicamentos aprovados não funcionam para todas as pessoas. Para muitos medicamentos para o câncer aprovados pela FDA, apenas metade para um décimo dos pacientes se beneficia significativamente”, disse o principal autor do jornal, Charlotte Ouimet.

Os autores do estudo dizem que esses achados fornecem aos pacientes informações importantes sobre as expectativas para os ensaios de fase II. A maioria dos pacientes que se inscrevem na Fase II possui câncer avançado que não possuem opções de tratamento padrão. É provável que muitos desses pacientes considerem uma probabilidade de 16% de receber um medicamento que mais tarde assegura a aprovação do FDA por sua condição como probabilidades favoráveis.

“Se você é um paciente com câncer e é convidado para um estudo de fase II, lembre -se de que cinco dos seis pacientes recebem tratamentos que não saem de aprovação”, disse Jonathan Kimmelman, outro autor. “Da mesma forma, suas chances são dramaticamente melhores do que seriam para um julgamento de fase I”.

“Suas chances de receber um medicamento eficaz na Fase II são um pouco mais altas do que nos ensaios de Fase I. Mas provavelmente ainda muito mais baixos do que nos ensaios de Fase III, onde as chances são provavelmente mais como uma em três”, continuou Kimmelman.