A ferramenta de edição de genes da próxima geração oferece recursos aprimorados para câncer e pesquisa médica

Os pesquisadores australianos de câncer são os primeiros a estabelecer uma ferramenta de edição de genes da próxima geração para modelar e interrogar doenças humanas.

Um novo modelo pré-clínico que expressa uma versão aprimorado de uma nova enzima de engenharia genoma chamada Cas12a foi gerada por pesquisadores do Instituto de Pesquisa do Câncer de Olivia Newton-John (Onjcri), Wehi e Genentech, membro do Roche Group.

As enzimas CAS são necessárias para cortar seções específicas de DNA ou RNA durante experimentos com CRISPR. O CRISPR é uma ferramenta revolucionária de edição de genes amplamente utilizada para a pesquisa do câncer, que está atualmente nos estágios iniciais da aplicação clínica em pacientes.

Os pesquisadores também foram capazes de identificar genes que levaram ao crescimento acelerado do linfoma no modelo pré-clínico usando “bibliotecas” de mouse compatível com Cas12a, “Bibliotecas”.

Essa nova pesquisa contribui para uma melhor compreensão das limitações da tecnologia CRISPR, com o objetivo final de torná -la uma opção viável para o tratamento do câncer em pacientes.

Na última década, a enzima Cas mais usada, Cas9, levou a muitas descobertas importantes em pesquisas médicas.

Pesquisador de pós-doutorado no Onjcri e Wehi Dr. Eddie La Marca, que é um co-líder do artigo publicado em Comunicações da naturezadisse: “Esta é a primeira vez que o CAS12A é usado em modelos pré-clínicos, que avançarão bastante em nossos recursos de engenharia do genoma. Em contraste com o CAS9, o CAS12A pode excluir vários genes ao mesmo tempo com eficiência extremamente alta”.

Os pesquisadores também usaram o CAS12A em combinação com outras ferramentas de engenharia do genoma, permitindo a manipulação de genes “multiplexada”. Os autores co-líderes Sra. Wei Jin e o Dr. Yexuan Deng (Onjcri e Wehi) elaboraram: “Também cruzamos nosso modelo animal Cas12a com um modelo que expressa uma versão alterada do CAS9, permitindo-nos excluir e ativar diferentes genes simultaneamente .

O professor Marco Herold, diretor executivo do Onjcri e chefe da Escola de Medicina da Universidade de La Trobe, disse: “Temos certeza de que este trabalho incentivará outras equipes de pesquisa a usar esse modelo pré-clínico CAS12A que, em combinação com o As bibliotecas de triagem são um novo conjunto de ferramentas de edição de genes para melhorar nossa compreensão dos mecanismos por trás de muitos cânceres diferentes “.

A equipe do professor Herold no Onjcri também está concentrando seus esforços no desenvolvimento de métodos para administrar terapias baseadas em CRISPR aos pacientes, destacando a crescente importância das ferramentas de edição de genes como o CAS12A.

O professor Herold disse: “Este modelo pré-clínico CAS12A também será fundamental para promover nossa compreensão de como as ferramentas do CRISPR podem ser traduzidas para o uso clínico”.