FDA aprova Ryoncil para enxerto contra hospedeiro agudo refratário a esteroides após alo-TCTH

A terapia alogênica com células estromais mesenquimais derivadas da medula óssea (MSC) Ryoncil (remestemcel-L-rknd) foi aprovada para o tratamento da doença do enxerto contra hospedeiro aguda refratária a esteróides (SR-aGVHD) em pacientes pediátricos com 2 meses ou mais , de acordo com um comunicado de imprensa da Food and Drug Administration dos EUA.

Ryoncil é a primeira terapia MSC aprovada pela FDA. As MSCs são isoladas da medula óssea de doadores humanos adultos saudáveis ​​e são usadas para tratar SR-aGVHD em pacientes submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (alo-HSCT).

A segurança e eficácia de Ryoncil foram avaliadas em um estudo multicêntrico de braço único envolvendo 54 pacientes pediátricos que tiveram SR-aGVHD após alo-TCTH. Os participantes receberam infusão intravenosa de Ryoncil duas vezes por semana durante quatro semanas. A eficácia do Ryoncil baseou-se na taxa e duração da resposta ao tratamento após 28 dias do início. Os participantes com resposta parcial ou mista ao tratamento receberam infusões adicionais uma vez por semana durante quatro semanas. No geral, 30% dos participantes tiveram uma resposta completa ao tratamento 28 dias após o início e 41% tiveram uma resposta parcial. Infecções, febre, hemorragia, edema, dor abdominal e hipertensão foram as reações adversas mais comuns entre os participantes que receberam Ryoncil.

“A decisão de hoje marca um marco importante no uso de terapias inovadoras baseadas em células para tratar doenças potencialmente fatais com impactos devastadores em pacientes, incluindo crianças”, Peter Marks, MD, Ph.D., diretor do Centro de Avaliação Biológica da FDA e Pesquisa, disse em um comunicado.

A aprovação de Ryoncil foi concedida ao Mesoblast.

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