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Avaliando a sobrevivência a longo prazo e a eficácia cardíaca de uma terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne

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Sobrevida a longo prazo e eficácia cardíaca de uma terapia genética para distrofia muscular de Duchenne

Remodelação fibrótica no músculo esquelético e coração da DMDMDX ratos e impacto do tratamento com delandistrogene moxeparvovec.

Um estudo recente publicado na revista Terapia Genética Humana avaliaram a sobrevida em longo prazo e a eficácia cardíaca da terapia genética delandistrogene moxeparvovec em um modelo de rato com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Delandistrogene moxeparvovec usa um vetor viral adeno-associado (AAV) para entregar um transgene de microdistrofina ao músculo esquelético e cardíaco.

Rachel Potter e coautores da Sarepta Therapeutics injetaram delandistrogene moxeparvovec em ratos com DMD e depois avaliaram a deambulação e vários indicadores de doença cardíaca 12, 24 e 52 semanas após o tratamento.

O tratamento com terapia genética estendeu a sobrevivência média de ratos com DMD para> 25 meses, em comparação com a expectativa de vida média de 13 meses para o grupo controle de ratos com DMD. Em comparação com os ratos de controlo, a terapia com delandistrogene moxeparvovec provocou melhorias estatisticamente significativas nos parâmetros cardíacos, aproximando-se dos valores do tipo selvagem, com benefícios adicionais na mobilidade.

Os investigadores relataram que “a expressão do transgene foi mantida até >25 meses e a expressão da microdistrofina foi amplamente distribuída pelo músculo esquelético e cardíaco”.

“Estes são dados encorajadores de que a terapia genética clinicamente aprovada delandistrogene moxeparvovec produz melhorias funcionais no músculo cardíaco para combater a cardiomiopatia induzida por DMD”, disse o editor-chefe do Terapia Genética Humana Thomas Gallagher, Ph.D., da Escola Médica Chan da Universidade de Massachusetts.

Mais informações:
Stephen Baine et al, Sobrevivência a longo prazo e função miocárdica após entrega sistêmica de Delandistrogene Moxeparvovec em ratos DMDMDX, Terapia Genética Humana (2024). DOI: 10.1089/hum.2024.013

Fornecido por Mary Ann Liebert, Inc.

Citação: Avaliando a sobrevivência a longo prazo e a eficácia cardíaca de uma terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (2024, 4 de dezembro) recuperado em 4 de dezembro de 2024 em https://medicalxpress.com/news/2024-12-term-survival-cardiac-efficacy- gene.html

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